Base de dados : LILACS
Pesquisa : D08.811.277.352.827.500 [Categoria DeCS]
Referências encontradas : 8 [refinar]
Mostrando: 1 .. 8   no formato [Detalhado]

página 1 de 1

  1 / 8 LILACS  
              next record last record
seleciona
para imprimir
Fotocópia
Texto completo
Id: biblio-833438
Autor: Peru. Ministerio de Salud. Seguro Integral de Salud.
Título: Protocolo de evaluación rápida de seguridad y efectividad del uso de Idursulfasa en el tratamiento de pacientes con síndrome de Hunter / Protocol of rapid evaluation of safety and effectiveness of the use of Idursulfase in the treatment of patients with Hunter syndrome.
Fonte: s.l; s.n; 2016. [{"_e": "", "_c": "", "_b": "tab", "_a": ""}].
Idioma: es.
Resumo: El Síndrome de Hunter o Mucopolisacaridosis tipo II (MPSII) es una enfermedad de almacenamiento lisosomal ocasionada por la deficiencia de la enzima iduronato 2 sulfatasa, su incidencia se calcula en aproximadamente 1 por cada 132 000 recién nacidos vivos varones de acuerdo al reporte de algunos estudios europeos, esta enfermedad es una entidad progresiva, incapacitante y con daños irreversibles. Las personas que padecen la forma de aparición temprana (severa) generalmente viven durante 10 a 20 años, mientras que las personas con la forma de aparición tardía (leve) viven de 20 a 60 años. El Fondo Intangible Solidario de Salud solicita la evaluación de la tecnología sanitaria idursulfasa como tratamiento síndrome de Hunter, la cual a su vez fue solicitada Instituto Nacional de Salud del Niño, a raíz de la aparición de un caso. Luego de una primera revisión, se determina que la tecnología idursulfasa, comercializada en el Perú como Elaprase 2 mg/mL, supera la tolerancia al riesgo para evaluación de tecnologías sanitarias en el Seguro Integral de Salud, por lo se consideró sea evaluada por el área de Evaluación de Tecnologías Sanitarias en el SIS Central.(AU)
Descritores: Iduronato Sulfatase/uso terapêutico
Mucopolissacaridose II/terapia
-Protocolos Clínicos
Diretrizes para o Planejamento em Saúde
Avaliação da Tecnologia Biomédica
Tipo de Publ: Revisão
Estudo de Avaliação
Responsável: BR1.1 - BIREME


  2 / 8 LILACS  
              first record previous record next record last record
seleciona
para imprimir
Fotocópia
Texto completo
Id: biblio-833291
Autor: Peru. Ministerio de Salud. Seguro Integral de Salud.
Título: Informe de adopción de ETS: idursulfasa para síndrome de Hunter / ETS adoption report: idursulfase for Hunter syndrome.
Fonte: s.l; s.n; 2016.
Idioma: es.
Resumo: El uso de Idursulfasa como tratamiento del síndrome de Hunter o Mucopolisacaridosis tipo II, genera beneficios a los pacientes, relacionados a la capacidad de desempeñar algunas funciones como caminar y mejoría en el tamaño del bazo y el hígado que podrían producir molestias al paciente. Se recomienda la cobertura del medicamento Idursulfasa como tratamiento del síndrome de Hunter o Mucopolisacaridosis tipo II, bajo la modalidad de cobertura con generación de evidencia.(AU)
Descritores: Iduronato Sulfatase/administração & dosagem
Mucopolissacaridose II/tratamento farmacológico
-Qualidade de Vida
Avaliação da Tecnologia Biomédica
Tipo de Publ: Revisão
Relatório Técnico
Estudo de Avaliação
Responsável: BR1.1 - BIREME


  3 / 8 LILACS  
              first record previous record next record last record
seleciona
para imprimir
Fotocópia
Texto completo SciELO Saúde Pública
Texto completo
Id: lil-690737
Autor: Alegra, Taciane; Eizerik, Dauana Pitano; Cerqueira, Caio César Silva de; Pereira, Tiago V.; Dornelles, Alícia Dorneles; Schwartz, Ida Vanessa Doederlein.
Título: Eficácia e segurança da terapia com idursulfase em pacientes com mucopolissacaridose tipo II, com e sem comparação com placebo: revisão sistemática e metanálise / Efficacy and safety of idursulfase therapy in patients with mucopolysaccharidosis type II with and without comparison to placebo: systematic review and meta-analysis / Eficacia y seguridad del tratamiento con idursulfasa en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II con y sin comparación con el placebo: revisión sistemática y metaanálisis
Fonte: Cad. saúde pública = Rep. public health;29(supl.1):s45-s58, Nov. 2013. graf, tab.
Idioma: pt.
Projeto: Ministério da Ciência e Tecnologia; . Ministério da Saúde; . CNPq.
Resumo: A mucopolissacaridose tipo II (MPS II) é uma doença genética de amplo espectro clínico, caracterizada por deficiência da enzima iduronato-2sulfatase. Revisão sistemática avaliou a eficácia e segurança da terapia de reposição enzimática (TRE) com idursulfase (IDS) na MPS II. As bases de dados PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS e Biblioteca Cochrane foram pesquisados até 30 de novembro de 2012. Apenas cinco estudos preencheram os critérios de inclusão (ensaios clínicos randomizados - ECRs, ECRs abertos ou séries de caso prospectivas, incluindo cinco ou mais pacientes e avaliando desfechos relevantes). Metanálise foi realizada para capacidade vital forçada (CVF; valores absolutos e em %) e para a distância percorrida no teste da caminhada dos seis minutos, com mudanças significativas em ambas as variáveis; também foi encontrado risco aumentado de reações leves relacionadas à infusão e de desenvolvimento de anticorpos IgG à IDS. Em face dos dados apresentados neste estudo, conclui-se que a TRE com IDS é segura e tem benefício potencial em MPS II, mas estudos adicionais são necessários.

Mucopolysaccharidosis type II (MPS II) is a genetic disease of broad clinical spectrum, characterized by a deficiency of the enzyme iduronate2-sulfatase. The aim of this study was to assess whether enzyme replacement therapy (ERT) with idursulfase (IDS) for MPS II is effective and safe. PubMed/MEDLINE, Embase, LILACS, and Cochrane Library were searched until November 30, 2012. Only five articles met the inclusion criteria (randomized controlled trials - RCTs, or open-label trials/prospective case series including > 5 patients and evaluating relevant outcomes). A meta-analysis was performed for forced vital capacity (FVC; absolute and %) and for distance walked on the 6-minute walking test (6MWT). There was a statistically significant increase, but not clinically relevant, in both variables; an increased risk for development of mild infusion-related reactions and IgG antibodies to IDS were also found. The data suggest that ERT with IDS is safe and has a potential benefit for MPS II patients, but further studies are required.

La mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) es una enfermedad genética de amplio espectro clínico, caracterizada por una deficiencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa. El objetivo fue evaluar la seguridad y eficacia de la Terapia de Reemplazo Enzimático (TRE) con idursulfasa (IDS) en la MPS II. En las bases PubMed/MEDLINE, EMBASE, LILACS y Cochrane Library se inició la búsqueda hasta el 30 de noviembre de 2012. Sólo cinco estudios cumplieron los criterios de inclusión (ensayos controlados aleatorios -ECA, o ECA abiertos o series de casos prospectivo incluyendo > 5 pacientes y evaluación de los resultados pertinentes). El metaanálisis se realizó para la capacidad vital forzada (FVC; absoluta y %) y la distancia caminada en 6 minutos, con cambios significativos en ambas variables; el riesgo también se encuentra aumentado por reacciones leves y anticuerpos IgG, relacionados con la infusión con IDS. El TRE con IDS es seguro y tiene un beneficio potencial en la MPS II, pero se necesitan estudios adicionales.
Descritores: Terapia de Reposição de Enzimas/métodos
Iduronato Sulfatase/uso terapêutico
Mucopolissacaridose II/tratamento farmacológico
-Iduronato Sulfatase/efeitos adversos
Ensaios Clínicos Controlados Aleatórios como Assunto
Limites: Humanos
Tipo de Publ: Metanálise
Revisão
Responsável: BR1.1 - BIREME


  4 / 8 LILACS  
              first record previous record next record last record
seleciona
para imprimir
Fotocópia
Texto completo SciELO Brasil
Medeiros, Marcelo
Texto completo
Id: lil-616961
Autor: Diniz, Debora; Medeiros, Marcelo; Schwartz, Ida Vanessa D.
Título: Consequências da judicialização das políticas de saúde: custos de medicamentos para as mucopolissacaridoses / Consequences of the judicialization of health policies: the cost of medicines for mucopolysaccharidosis
Fonte: Cad. saúde pública = Rep. public health;28(3):479-489, mar. 2012. tab.
Idioma: pt.
Resumo: O estudo analisa os gastos da judicialização de medicamentos para a mucopolissacaridose (MPS), uma doença rara, de alto custo, fora da política de assistência farmacêutica e com benefício clínico. O levantamento de dados foi realizado nos arquivos de 196 dossiês que determinou que o Ministério da Saúde fornecesse medicamentos no período entre 2006 e 2010, e nos registros administrativos e contábeis do Ministério da Saúde. A análise identifica sujeição do governo brasileiro a monopólios de distribuição de medicamentos e, consequentemente, perda de sua capacidade de administrar compras. Também identifica que a imposição da aquisição imediata e individualizada impede a obtenção de economias de escala com a compra planejada de maiores quantidades de medicamento, e impõe dificuldades logísticas para o controle das quantidades consumidas e estocadas. Conclui-se que a judicialização decorre da ausência de uma política clara do sistema de saúde para doenças raras em geral, e tem como consequência gastos acima do necessário para o tratamento.

This study analyzes expenditures backed by court rulings to ensure the public provision of medicines for treatment of mucopolysaccharidosis (MPS), a rare disease that requires high-cost drugs not covered by the Brazilian government's policy for pharmaceutical care and which have disputed clinical efficacy. The methodology included a review of files from 196 court rulings ordering the Brazilian Ministry of Health to provide the medicines, in addition to Ministry of Health administrative records. According to the analysis, the "judicialization" of the health system subjected the Brazilian government to a monopoly in the distribution of medicines and consequently the loss of its capacity to manage drug purchases. The study also indicates that the imposition of immediate, individualized purchases prevents obtaining economies of scale with planned procurement of larger amounts of the medication, besides causing logistic difficulties in controlling the amounts consumed and stored. In conclusion, litigation results from the lack of a clear policy in the health system for rare diseases in general, thereby leading to excessive expenditures for MPS treatment.
Descritores: Custos de Medicamentos/legislação & jurisprudência
Medicamentos Essenciais/economia
Política de Saúde/legislação & jurisprudência
Mucopolissacaridoses/tratamento farmacológico
Doenças Raras/tratamento farmacológico
-Brasil
Medicamentos Essenciais/provisão & distribução
Gastos em Saúde/legislação & jurisprudência
Acesso aos Serviços de Saúde/legislação & jurisprudência
Iduronato Sulfatase/economia
Iduronato Sulfatase/provisão & distribução
/economia
N-ACETYLGALACTOSAMINE-ABBREVIATIONS AS TOPIC-SULFATASE/economia
/provisão & distribução
N-ACETYLGALACTOSAMINE-ABBREVIATIONS AS TOPIC-SULFATASE/provisão & distribução
Setor Público
Proteínas Recombinantes/economia
Proteínas Recombinantes/provisão & distribução
Limites: Humanos
Responsável: BR1.1 - BIREME


  5 / 8 LILACS  
              first record previous record next record last record
seleciona
para imprimir
Fotocópia
Texto completo SciELO Chile
Texto completo
Id: lil-577100
Autor: Poutou-Piñales, Raúl A; Vanegas Niño, Adriana; Landázuri, Patricia; Sáenz, Homero; Lareo, Leonardo; Echeverri Peña, Olga Yaneth; Barrera Avellaneda, Luis A.
Título: Human sulfatase transiently and functionally active expressed in E. coli K12
Fonte: Electron. j. biotechnol;13(3):5-6, May 2010. ilus, tab.
Idioma: en.
Projeto: Instituto Colombiano para la Ciencia y la Tecnología Francisco José de Caldas; . Pontificia Universidad Javeriana.
Resumo: The recombinant human iduronate 2-sulfate sulfatase (hrIDS) was transiently and functionally active expressed in E. coli K12. The enzyme activity (crude extract) at 100 ml and 400 ml oscillated between 0.25 and 10.58 nmol h-1 mg-1. The wide Western-blot peptide profile suggest that hrIDS is proteolitically processed randomly which agrees with the ultrafiltration assay in which the hrIDS activity was found in all fractions (<30kDa, 30-100kDa and >100kDa). No glycation sites were found by computer analysis of the hIDS sequence; discarding the possibility of marks for glycation and proteolytic processing.
Descritores: ESCHERICHIA COLI KABETALIPOPROTEINEMIA
Iduronato Sulfatase
Proteínas Recombinantes
-Western Blotting
Glicosilação
Ultrafiltração
Responsável: CL1.1 - Biblioteca Central


  6 / 8 LILACS  
              first record previous record next record last record
seleciona
para imprimir
Fotocópia
Texto completo
Id: lil-474724
Autor: Barragán, Carlos E; Saenz, Homero; Poutou, Raul; Cordoba, Henry.
Título: Influencia del a-Factor sobre la expresión de IDShr en Pichia pastoris: Revisión sistemática de literatura y análisis computacional / Influence of a-Factor over the expression of hrIDS in Pichia pastoris: Literature review and computational analysis
Fonte: NOVA publ. cient;3(4), 2005. ilus, tab, graf.
Idioma: es.
Resumo: En la búsqueda de alternativas para mejorar la expresión de la enzima Iduronato Sulfatasa (IDSh) en la levaduraPichia pastoris, se realizó una Revisión Sistemática de la Literatura con el fin de recopilar información quepermitiera relacionar los niveles de expresión de proteínas humanas recombinantes con la señal de secreción y las características propias de la molécula a expresar. Se hallaron 349 publicaciones de las cuales sólo 7 (2)porciento reportaron la expresión de proteínas que cumplían con los criterios de inclusión manejados en el estudio. Con la información obtenida en los 7 artículos se realizó una prueba de hipótesis tomando como muestras los datos recopilados y un análisis cualitativo de la información, con los cuales se evidenció que al reemplazar la señal de secreción nativa por el a-Factor como péptido líder se incrementa el nivel de expresión de proteínas humanas recombinantes en P. pastoris (p=0.053). Se encontró que la eliminación de la secuencia que codifica para el péptido nativo heterólogo en el ADNc de la proteína, es imprescindible para que el a-Factor pueda favorecer la secreción de proteínas heterólogas y por consiguiente incrementar el nivel de expresión. En el caso de la IDShr se halló que en la construcción GS115/pPIC9-IDS, aparecen dos secuencias de péptido señal al mismo tiempo, la nativa de la IDSh y la putativa proveniente de Saccharomyces cerevisiae; sin embargo, se han obtenidos expresiones hasta de ~30mmol/h mg de proteína, lo que deja la incógnita de un posible conflicto en el reconocimiento erróneo de una u otra señal de secreción, teniendo en cuenta el grado de hidrofobicidad de ambas.
Descritores: Enzimas/análise
Enzimas/biossíntese
Enzimas/classificação
Iduronato Sulfatase/análise
Iduronato Sulfatase/classificação
Iduronato Sulfatase/deficiência
Peptídeo C/análise
Peptídeo C/classificação
Pichia/classificação
Thlaspi bursa pastoris/análise
Limites: Animais
Tipo de Publ: Revisão
Responsável: CO176.1 - Biblioteca Jorge Bejarano


  7 / 8 LILACS  
              first record previous record next record last record
seleciona
para imprimir
Fotocópia
Texto completo
Id: lil-421528
Autor: Peña, Olga; Sosa, Angela; Echeverri, Olga; Sáenz, Homero; Barrera, Luis A.
Título: Producción de anticuerpos policlonales IgG contra la proteína iduronato-2-sulfato sulfatasa y desarrollo de un sistema de detección para IDS humana recombinante / Production of polyclonal antibodies to protein iduronate-2-sulphate sulphatase (IDS) and development of a detection system for human recombinant IDS
Fonte: Biomédica (Bogotá);25(2):181-188, jun. 2005. ilus.
Idioma: es.
Resumo: Introducción. La enfermedad de Hunter es un trastorno lisosómico caracterizado por la deficiencia de la enzima iduronato-2-sulfato sulfatasa (IDS) (EC 3.1.6.13). Esta enfermedad, al igual que muchos trastornos metabólicos, son patologías intratables mediante la terapéutica convencional; sin embargo, existe la posibilidad de ser tratada alternativamente mediante terapia génica o terapia de reemplazo enzimático. Objetivo. El Instituto de Errores Innatos del Metabolismo (IEIM) ha desarrollado un sistema de expresión de sulfatasas para producir IDS humana recombinante (IDShr) en Escherichia coli y Pichia pastoris,con resultados favorables. El objetivo principal de este trabajo fue desarrollar un sistema de detección de IDS humana recombinante. Materiales y métodos. Para el efecto, se inmunizaron con IDS comercial de TKT (Cambridge, MA) dos conejos de raza Nueva Zelanda blanca y los anticuerpos purificados a partir del suero se utilizaron en el desarrollo de una técnica semicuantitativa por dot-blot. Diferentes muestras de extractos crudos de fermentaciones con P. pastoris y E. coli se procesaron con el fin de poder determinar la presencia de la enzima. Resultados. Se demostró que los anticuerpos eran específicos en el reconocimiento de la IDS sin presentar reactividad cruzada con proteínas contaminantes de los extractos crudos. Conclusión. Por consiguiente, los anticuerpos se podrán usar en el desarrollo de una técnica ELISA tipo sandwich como método de detección y cuantificación de la enzima y en procesos de purificación de la misma mediante cromatografía de afinidad
Descritores: Formação de Anticorpos
Iduronato Sulfatase/deficiência
Mucopolissacaridoses
-Anticorpos/isolamento & purificação
Immunoblotting
Responsável: CO42.1 - Biblioteca Nacional de Salud José Celestino Mutis


  8 / 8 LILACS  
              first record previous record
seleciona
para imprimir
Fotocópia
Id: lil-363165
Autor: Alves, Maria T. T; Marranghello, Maria F; Patino, Fátima R. A; Batista, Ricardo P; Dandretta, Carlos.
Título: Mucopolissacaridose tipo Hunter, com anátomo-patológico hepático de glicogenose / Mucopolyssacaridosis type II (MPSII-Hunter) with a hepatic biopsy
Fonte: Rev. paul. pediatr;20(4):202-205, ago. 2002. ilus.
Idioma: pt.
Resumo: Objetivo: Relatar um caso de Mucopolissacaridose tipo II (MPSII Hunter), com quadro clínico e laboratorial desta doença, porém com biópsia hepática apresentando depósito citoplasmático de glicogênio. Métodos: Estudo do quadro clínico e de exames complementares de uma criança de 8 anos de idade, internada em nosso serviço, com importante hepatoesplenomegalia. Resultados: Foram encontradas alterações clínicas, tais como, fascies grosseira, alterações de ausculta cardíaca, hepatoesplenomegalia, deformidades articulares MMSS e certo grau de deterioração mental. Os achados de exames complementares de imagem (ecocardiográficos, radiológicos e ultrassonográficos) também foram compatíveis com MPS. Laboratorialmente, foi detectado na urina, Dermatan Sulfato de Heparan Sulfato (Teste do Azul de Toluidina - positivo) e ensaios enzimáticos que sugerem MPS tipo II. O resultado anátomo-patológico da biópsia hepática, com acúmulo de glicogênio no citoplasma do hepatócito, demonstra característica encontrada na glicogenose, mas não se correlacionando com os achados clínicos. Conclusão: No diagnóstico das Doenças de Depósito (MPS), a biópsia hepática pode ter apresentação semelhante a uma glicogenose e, portanto, para seu diagnóstico definitivo, é importante associarmos o quadro clínico com dados laboratoriais e histopatológicos.
Descritores: Iduronato Sulfatase
Glicogênio Hepático
Mucopolissacaridose II
Limites: Humanos
Masculino
Criança
Tipo de Publ: Relatos de Casos
Responsável: BR584.1 - Biblioteca Central BSCAN



página 1 de 1
   


Refinar a pesquisa
  Base de dados : Formulário avançado   

    Pesquisar no campo  
1  
2
3
 
           



Search engine: iAH v2.6 powered by WWWISIS

BIREME/OPAS/OMS - Centro Latino-Americano e do Caribe de Informação em Ciências da Saúde